Anvisa suspende medicamento milionário após mortes nos EUA

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou a suspensão temporária do medicamento de terapia gênica Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque). A medida abrange a fabricação, comercialização, distribuição, importação, propaganda e uso do produto no Brasil.

O medicamento é utilizado no tratamento de crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara e degenerativa que provoca atraso no desenvolvimento motor, dificuldade para se levantar e quedas frequentes.

A decisão foi publicada na quinta-feira (24), em edição extra do Diário Oficial da União, e ocorre após a agência reguladora dos Estados Unidos, a FDA (Food and Drug Administration), relatar três mortes por insuficiência hepática aguda em pacientes que receberam medicamentos com a mesma tecnologia do Elevidys.

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“A suspensão vale até que sejam integralmente esclarecidas as recentes incertezas de segurança relacionadas a relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos”, informou a Anvisa em comunicado.

Nos EUA, a Sarepta Therapeutics, fabricante do remédio , seguiu as recomendações da FDA e suspendeu seu uso em pacientes que já não conseguem mais andar, após as ocorrências de óbitos.

No Brasil, o registro do Elevidys foi concedido à empresa Roche Farma Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, exclusivamente para pacientes pediátricos de 4 a 7 anos que ainda conseguem andar, com mutação confirmada no gene DMD.

O remédio é considerado um dos mais caros do mundo, podendo chegar a R$ 20 milhões por paciente, segundo dados da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED). É também um dos poucos tratamentos capazes de frear o avanço da distrofia de Duchenne. No Brasil, são diagnosticados cerca de 700 novos casos da doença por ano.

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Após articulação com a Anvisa, a Roche suspender voluntariamente a disponibilização do produto no país.

Embora não tenham sido registrados óbitos entre pacientes que se enquadram no perfil autorizado para uso no Brasil e não haja, até o momento, relatos de problemas relacionados à aplicação do medicamento no país, a Anvisa decidiu suspender temporariamente o uso do produto de forma cientificamente prudente e preventiva.

A TV Cultura entrou em contato com as assessorias de imprensa da Roche Farma Brasil para obter o posicionamento da marca sobre a decisão. Até o momento da publicação desta nota, não houve retorno.